La Terapia Genica non è più un Sogno, ora è la Volta anche della SMA!

Questa terapia innovativa della quale è stata pioniera l’Associazione Malattie Rare “Mauro Baschirotto” per la cura della Leucodistrofia Metacromatica, è ora una realtà anche per l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA).

È infatti notizia di questi giorni di dicembre 2020 che all’Ospedale pediatrico Santo Bono di Napoli una bimba di 6 mesi con SMA di tipo 1 è stata sottoposta con successo alla terapia genica, cura approvata dalla Commissione Europea nel maggio scorso e in Italia a Novembre 2020.

L’atrofia muscolare spinale è una gravissima malattia genetica neuromuscolare che viene diagnosticata anche presso il nostro laboratorio e per la quale, da pionieri, abbiamo sostenuto per anni un progetto di terapia genica a Losanna diretto dal prof. Patrick Aebischer.

Speriamo che presto si possa ridurre l’enorme costo di questa terapia rendendola disponibile a tutti i bimbi SMA che possono rientrare nel protocollo terapeutico.

Noi corriamo per la terapia genica… e tu?

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